身材矮小的孩子在臨床上如何干預(yù)治療？

身材矮小的孩子經(jīng)過(guò)評(píng)估，可以通過(guò)生長(zhǎng)激素的規(guī)范治療來(lái)長(zhǎng)高，如果治療及時(shí)完全可以改善成年身高。 不管是醫(yī)生還是患者，對(duì)于一個(gè)長(zhǎng)期治療的藥品；首先關(guān)注的是藥品的安全性，其次是治療效果和用藥的依從性。 生長(zhǎng)激素從全球問(wèn)世至今共經(jīng)歷了五代。 第一代生長(zhǎng)激素，也叫人垂體源性生長(zhǎng)激素，它是臨床上最早應(yīng)用的生長(zhǎng)激素，1958年由美國(guó)Raben醫(yī)生首次從人垂體中成功提取出來(lái)，隨后開(kāi)始用于兒童侏儒癥的治療。當(dāng)時(shí)產(chǎn)量低，相對(duì)純度較低，產(chǎn)生抗體也比較多，于1985年被美國(guó)FDA禁止使用。 ......... 第五代生長(zhǎng)激素(20世紀(jì)90年代）：是我國(guó)金磊博士用大腸桿菌分泌型基因表達(dá)技術(shù)合成的生長(zhǎng)激素。其氨基酸含量、序列和蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)與人垂體生長(zhǎng)激素完全一致，生物活性、效價(jià)、純度和吸收率極高，在最大限度降低治療成本的同時(shí)確保了產(chǎn)品的安全性、有效性和穩(wěn)定性。國(guó)際上大多數(shù)領(lǐng)先生產(chǎn)廠(chǎng)家已采用該技術(shù)，產(chǎn)品已占據(jù)全球95%以上的市場(chǎng)份額。 目前使用的生長(zhǎng)激素是一種肽類(lèi)激素。其結(jié)構(gòu)為191個(gè)單鏈肽，含有191個(gè)氨基酸分子，由垂體中的生長(zhǎng)激素細(xì)胞合成、存儲(chǔ)和分泌。生長(zhǎng)激素本質(zhì)上是一種蛋白質(zhì)，是目前國(guó)內(nèi)外治療兒童矮小的唯一有效藥物，國(guó)家藥監(jiān)局早在1998年批準(zhǔn)生長(zhǎng)激素應(yīng)用于兒童矮小治療。 生長(zhǎng)激素目前有兩種形態(tài)，一種是粉劑，一種是水劑，而水劑又分為短效水劑（一天一次）和長(zhǎng)效水劑（一周一次）。 在這里我也簡(jiǎn)單解答一下家長(zhǎng)朋友們?cè)谑褂蒙L(zhǎng)激素時(shí)擔(dān)心的幾個(gè)問(wèn)題： 1、使用生長(zhǎng)激素會(huì)不會(huì)影響孩子自身的智力和性發(fā)育？會(huì)不會(huì)增加腫瘤發(fā)生率？ 答：不會(huì)影響自身身體發(fā)育、智力和性發(fā)育：生長(zhǎng)激素是人體內(nèi)天然存在的，非異性蛋白，且臨床使用的劑量為最小有效量，是安全、有效的，不會(huì)對(duì)孩子自身生長(zhǎng)發(fā)育有負(fù)面影響。生長(zhǎng)激素的生理作用是：促進(jìn)生長(zhǎng)、調(diào)節(jié)骨代謝、調(diào)節(jié)物質(zhì)代謝、增加機(jī)體免疫力、促進(jìn)心肌蛋白合成等作用。生長(zhǎng)激素也不參與性發(fā)育的調(diào)節(jié)，性發(fā)育由性激素參與調(diào)節(jié)。不會(huì)增加腫瘤發(fā)生率： 國(guó)內(nèi)外做過(guò)大量的醫(yī)學(xué)研究，醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)資料提示生長(zhǎng)激素治療后腫瘤發(fā)生率十萬(wàn)分之二到三，和正常人群的發(fā)病率基本相當(dāng)，無(wú)明顯差異，說(shuō)明生長(zhǎng)激素治療不會(huì)導(dǎo)致腫瘤。國(guó)內(nèi)外大量權(quán)威臨床資料報(bào)道，尚無(wú)證據(jù)證明生長(zhǎng)激素會(huì)引起白血病、腫瘤等發(fā)生。 2、使用生長(zhǎng)激素會(huì)不會(huì)影響孩子自身分泌生長(zhǎng)激素，產(chǎn)生藥物依賴(lài)？ 答：不會(huì)影響自身分泌，正是因?yàn)楹⒆颖旧聿荒芊置谏L(zhǎng)激素或分泌不足，或不能發(fā)揮作用，所以才要外源性補(bǔ)充，而且都是在醫(yī)生指導(dǎo)下使用較小的藥物有效劑量，治療只會(huì)促進(jìn)孩子身高的增長(zhǎng)，如果停藥，孩子將按照原來(lái)的生長(zhǎng)速度生長(zhǎng)，對(duì)自身的分泌沒(méi)有任何影響。 3、使用生長(zhǎng)激素會(huì)不會(huì)加快骨齡和骨骺閉合？ 答：不會(huì)。因?yàn)樯L(zhǎng)激素是體內(nèi)促進(jìn)骨骼線(xiàn)性生長(zhǎng)的激素，沒(méi)有促進(jìn)骨骺成熟的作用，而雌激素如果大量分泌，使骨骼生長(zhǎng)加速，骨骺會(huì)提前融合。 4、孩子幾歲開(kāi)始使用生長(zhǎng)激素治療效果最好？ 答：身材矮小在臨床上強(qiáng)調(diào)“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療”，孩子的年齡越小，骨骺的軟骨層增生及分化越活躍，孩子生長(zhǎng)的空間及潛力越大，對(duì)治療的反應(yīng)越敏感；另一方面，矮小兒童的治療費(fèi)用跟體重成正比，孩子的體重越重用藥劑量就越大，治療費(fèi)用就越高，3-12歲是治療窗口期。一個(gè)體重15公斤的矮小兒童治療一年花費(fèi)2萬(wàn)元左右，一個(gè)40公斤的孩子一年則要花費(fèi)約6萬(wàn)元，而且效果不如前者好。目前隨著家長(zhǎng)對(duì)孩子身高的重視及相關(guān)認(rèn)識(shí)水平的提高臨床上矮小兒童開(kāi)始治療的年齡也提前到了學(xué)齡前（4-6歲）。